A seguito delle negoziazioni di Vertex con il responsabile del servizio sanitario della Repubblica d’Irlanda, il regime di tripla combinazione della società è stato aggiunto all’attuale accordo di rimborso CF a lungo termine.
Il regime di tripla combinazione è attualmente in fase di revisione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ed è in attesa di approvazione per tutti i pazienti CF indicati che hanno almeno 12 anni. Da notare che questo triplo regime è stato recentemente approvato negli Stati Uniti, dove viene venduto come Trikafta
L’aggiunta di questo regime di tripla combinazione all’accordo di rimborso in Irlanda amplia l’accordo attuale e consente ai pazienti con FC in tutta l’Irlanda che hanno mutazioni specifiche di accedere ai farmaci Vertex. Le terapie incluse nel precedente accordo sono Kalydeco, Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) e Symkevi (tezacaftor / ivacaftor, ivacaftor; venduti come Symdeko negli Stati Uniti)
Attualmente, i pazienti CF di tutte le età con mutazioni incluse nell’autorizzazione all’immissione in commercio di Kalydeco – G551D, G551S, S549R, G1244E, S1251N, G1349D, S1255P, G178R o S549N – possono beneficiare del trattamento con i farmaci Vertex.
Inoltre, i pazienti di qualsiasi età che sono omozigoti (nel senso che entrambe le copie materna e paterna del gene hanno la mutazione) per la mutazione F508del – il difetto genetico della FC più comune – hanno anche accesso ai farmaci Vertex in Irlanda.
Inoltre, i pazienti di tutte le età eterozigoti (solo una delle copie del gene ha la mutazione) per la mutazione F508del e presentano un’altra mutazione specifica (P67L, D579G, D1152H, R117C, 711 + 3A → G, 2789 + 5G → A, L206W, S945L, 3272-26A → G, R352Q, S977F, 3849 + 10kbC → T, A455E o R1070W) sono in grado di ricevere farmaci Vertex. Infine, anche i pazienti eterozigoti, di età pari o superiore a 18 anni, che hanno la mutazione F508del e la mutazione R117H possono beneficiare dei farmaci Vertex.
Questo accordo a lungo termine recentemente modificato consentirà ai pazienti in Irlanda di accedere rapidamente ai farmaci Vertex, nel caso in cui le indicazioni siano estese per coprire ulteriori fasce di età e se i nuovi medicinali Vertex riceveranno l’approvazione per queste popolazioni di pazienti.
“Con questo accordo allargato, un numero ancora maggiore di pazienti nella Repubblica d’Irlanda sarà tra i primi in Europa a beneficiare del trattamento a tripla combinazione una volta che il farmaco sarà concesso in licenza”, ha detto Ludovic Fenaux, vicepresidente senior di Vertex International, in un comunicato stampa .
I dati a supporto dell’applicazione dell’azienda all’EMA si basano sui risultati di due studi clinici di Fase 3, AURORA F / MF (NCT03525444) e AURORA F / F (NCT03525548), in pazienti CF di età pari o superiore a 12 anni, che hanno dimostrato che i pazienti sottoposti a tripla la terapia di combinazione ha mostrato miglioramenti significativi nella funzionalità polmonare (endpoint primario degli studi), nonché negli endpoint secondari, incluso un tasso annuale inferiore di esacerbazioni polmonari e livelli ridotti di cloruro nel sudore dei pazienti. Anche il trattamento a tripla combinazione è risultato generalmente ben tollerato.
